Anvisa cancela registro condicional do medicamento Elevidys para distrofia muscular de Duchenne

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A medida foi adotada a pedido da empresa e publicada no Diário Oficial da União.

Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento e apresentados pela fabricante não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país.

A agência esclareceu, no entanto, que o cancelamento não altera as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. A medida também abrange as crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O Elevidys é uma terapia indicada para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara que provoca a perda progressiva de massa e força muscular. A condição está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

Histórico do Elevidys no Brasil

O medicamento recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização previa a apresentação posterior de informações complementares sobre a eficácia e a segurança do tratamento.

Na época, o Elevidys foi autorizado para crianças com DMD entre 4 e 7 anos que ainda apresentavam capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.

Desde a suspensão, a agência informou ter encaminhado exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com atenção especial aos casos de insuficiência hepática aguda.

A farmacêutica apresentou informações complementares e manteve contato com a Anvisa durante o processo de avaliação das obrigações relacionadas ao registro condicional.

Em nota, a Roche afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias às autoridades regulatórias.

A Anvisa e a empresa também reafirmaram o compromisso com a proteção da saúde da população e com decisões baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no desenvolvimento e na avaliação de terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.

Novo medicamento para DMD

Paralelamente ao cancelamento do registro do Elevidys, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento destinado ao tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

Segundo os estudos clínicos apresentados à agência, o medicamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.

Siga o CN1 no Google Notícias e tenha acesso aos destaques do dia.